Si hay un órgano insustituible —por ahora—, ese es el cerebro. La naturaleza lo ha provisto de la mayor protección posible. Y no solo física, con el cráneo. Hay otra defensa igual de importante pero mucho más sutil: se trata de lo que los expertos llaman la barrera hematoencefálica. Es decir, la impermeabilización de la frontera entre el caudal sanguíneo y las neuronas para evitar que estas sean vulnerables a tóxicos, virus o bacterias que circulen por el cuerpo. Pero también frena la mayoría de los medicamentos que se le dirigen, lo que hace que las enfermedades cerebrales sean tan difíciles de tratar. Esta separación, sin embargo, no es total. El cerebro necesita alimentarse. Y es aprovechando esta necesidad como se ha desarrollado una molécula, una especie de lanzadera, que aprovecha cuando la barrera se abre para colarse.
El trabajo, que ha publicado Angewandte Chemie, lo ha dirigido Ernest Giralt, del Instituto de Investigación Biomédica (IRB en catalán) de Barcelona. Lo que han descrito es una miniproteína (un péptido) de solo 12 eslabones (los aminoácidos, como la lisina, alanina, triptófano...) que tiene varias propiedades. “Atraviesa la barrea y es resistente a las proteasas”, dice el investigador. Esto último es muy importante porque los péptidos lineales son muy vulnerables a las enzimas que rompen las proteínas, explica Giralt, y la lanzadera que ellos han descrito dura entre 12 y 24 horas, lo que le da tiempo a ejecutar su cometido.
El trabajo, que ha publicado Angewandte Chemie, lo ha dirigido Ernest Giralt, del Instituto de Investigación Biomédica (IRB en catalán) de Barcelona. Lo que han descrito es una miniproteína (un péptido) de solo 12 eslabones (los aminoácidos, como la lisina, alanina, triptófano...) que tiene varias propiedades. “Atraviesa la barrea y es resistente a las proteasas”, dice el investigador. Esto último es muy importante porque los péptidos lineales son muy vulnerables a las enzimas que rompen las proteínas, explica Giralt, y la lanzadera que ellos han descrito dura entre 12 y 24 horas, lo que le da tiempo a ejecutar su cometido.
El siguiente paso es usar la lanzadera para pasar fármacos. “El 20% de los humanos necesitará algún día un tratamiento dirigido al cerebro”, dice Meritxell Teixidó, investigadora asociada al IRB. “Ahora tenemos en cocina aplicaciones de verdad”, dice Giralt. Por ejemplo, están probando el sistema para introducir en el cerebro un anticuerpo monoclonal que combata el glioblastoma, uno de los peores tumores cerebrales. “Estamos probando a decorar el fármaco con varias copias de nuestra lanzadera para que así pasen la barrera”, explica. También lo están ensayando para intentar una terapia génica de la ataxia de Friedreich, una enfermedad rara. En este caso, lo que acarrearían entre varias lanzaderas no sería un fármaco, sino un virus con el gen que se quiere introducir en las neuronas defectuosas. “También lo vamos a probar en un tipo terrible de cáncer infantil. Nuestro objetivo es transportar un fármaco que lleve al cerebro la quimioterapia”.
“Estamos viendo un gran interés por parte de la industria farmacéutica. Muchas empresas podrían repescar moléculas prometedoras para engancharlas a nuestras lanzaderas”, opinan Giralt, Teixidó y Roger Prades.
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