Cada año, cerca de 300.000 bebés nacen con anemia de células falciformes, una afección causada por una mutación genética que produce glóbulos rojos en forma de media luna en lugar de redondos. Estos glóbulos afilados se acumulan en los vasos sanguíneos, causando dolor, daño crónico a varios órganos y aumenta el riesgo de infarto cerebral pudiendo causar la muerte.
Pues bien, hace más de cuatro años, la estadounidense Victoria Gray recibió una llamada telefónica que le cambió la vida. Era su hematólogo, que le ofrecía entrar en un ensayo clínico experimental para curar su anemia de células falciformes.
El tratamiento implicó la extracción de células madre sanguíneas de la médula ósea de Gray. Estas células fueron aisladas en el laboratorio y luego modificadas usando las tijeras moleculares de CRISPR para cortar su genoma en la posición exacta del gen BCL11A, que controla la producción de hemoglobina fetal después del nacimiento. Posteriormente, las células repararon el corte en el genoma uniendo sus extremos de nuevo, pero el gen había quedado inhabilitado.
La siguiente etapa del tratamiento fue la eliminación de todas las células sanguíneas enfermas de la médula ósea de la paciente mediante quimioterapia.
Luego, los médicos transfundieron a la paciente sus propias células editadas. En unas semanas el cuerpo de Victoria estrenó glóbulos rojos cargados de hemoglobina fetal sana, la que se replicó, multiplicándose por su organismo.
Cuatro años después la paciente no tiene dolores y cría con entusiasmo a sus cuatro hijos.
Hace pocos días, Victoria hizo su aparición en la ciudad de Londres para compartir su caso en el Tercer Congreso Internacional de Edición del Genoma Humano. Los expertos que asistieron al congreso la homenajearon de pie con un aplauso enérgico. Victoria agradeció a sus "supercélulas" por la cura y explicó que su vida ha experimentado un cambio total.
Varias personas en todo el mundo han participado en ensayos clínicos similares para tratar la anemia de células falciformes y la betatalasemia.
Se espera que estos tratamientos sean aprobados en Estados Unidos este mismo año y más tarde en Europa.
Sin embargo, estos tratamientos serán muy costosos, con un precio que ronda los tres millones de dólares, además del coste de varios meses de ingreso hospitalario, transfusiones, quimioterapia, etc.
Otro problema es que la quimioterapia a menudo deja estériles a los pacientes.
Actualmente, las terapias génicas son efectivas para tratar enfermedades de origen genético que afectan a la sangre, ya que permiten extraer células madre, editarlas en el laboratorio y comprobar si se ha corregido el defecto antes de inyectarlas al paciente.
Sin embargo, este método todavía no es viable para enfermedades que afectan a órganos sólidos.
Este es uno de los grandes objetivos para la edición genética en el futuro porque abarataría mucho su coste.
De momento, los intentos de curar una enfermedad genética del hígado con una inyección directa de CRISPR han mostrado resultados prometedores. El objetivo para los próximos años es conseguir tratar con CRISPR órganos como el corazón y el cerebro o reducir los niveles de colesterol malo.
Bueno, pues parece que es a lo que vamos.
¿Progreso o involución?
Quizá sea sencillo opinar estando sano, pero ¿y si padecieras una enfermedad mortal que se puede curar con CRISPR? ¿Te someterías a un terapia genética o aceptarías morir?
Puedes opinar sobre este controvertido asunto en la caja de comentarios.
Fuentes: